美國食品藥物管理局（FDA）近期對生技公司 UniQure(QURE) 的基因療法態度出現戲劇性轉變，此舉不僅為該公司帶來加速批准的曙光，更帶動了先前同樣遭遇審查挫折的多檔生技股展開反彈。Regenxbio(RGNX)、Replimune(REPL) 與 Capricor Therapeutics(CAPR) 等公司股價皆出現顯著漲幅，吸引市場投資人高度關注。

UniQure(QURE)迎轉機，預計2026年提新藥申請

UniQure(QURE) 在週三發布的新聞稿中宣布，計畫於 2026 年第三季為其針對罕見神經退化性疾病「亨丁頓舞蹈症」的基因療法 AMT-130，向美國提交上市申請。這項決定源於 FDA 對此一次性療法的態度大逆轉，FDA 同意將先前不予採納的第二期與第三期臨床計畫數據，納入潛在的生物製劑許可申請考量中。

Regenxbio(RGNX)受激勵，股價飆升逾23%

在 UniQure(QURE) 的好消息傳出後，總部位於馬里蘭州的生技公司 Regenxbio(RGNX) 股價大幅飆升約 23%。該公司針對罕見疾病「黏多醣症第二型」的基因療法候選藥物 RGX-121，曾在今年 2 月遭到主管機關拒絕。如今隨著審查態度可能轉向寬鬆，市場資金重新湧入卡位。

Replimune(REPL)等生技股同步大漲

同樣曾受挫的 Replimune(REPL) 股價也大漲約 13%。該公司的主要資產 RP1 在不到 12 個月內曾兩度被 FDA 拒絕，但在今年 5 月，公司表示已與 FDA 達成共識，將重新提交 RP1 作為黑色素瘤合併療法的申請。另一方面，Capricor Therapeutics(CAPR) 股價上漲約 8%，延續其過去一年來超過 130% 的強勁漲幅，主要歸功於 FDA 先前已在 3 月決定重新審查該公司針對裘馨氏肌肉失養症的候選藥物 Deramiocel。

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