新藥試驗進展順利，有望提早兩季送審

Taysha Gene Therapies(TSHA) 執行長 Sean Nolan 在最新財報會議中宣布，旗下治療雷特氏症的新藥 TSHA-102 臨床試驗取得重大進展。目前 REVEAL 關鍵試驗已超收至 17 名患者並完成給藥，ASPIRE 試驗也完成 4 名患者給藥。管理層預期將在 2027 年上半年公布 REVEAL 試驗的 6 個月期中分析數據，並取得美國食品藥物管理局（FDA）的回饋。這項期中分析有望成為生物製劑許可申請（BLA）的基礎，將送審時間表大幅提前至少兩個完整季度。

副作用引發關注，管理層強調患者迅速恢復

儘管整體進度樂觀，法說會上分析師高度關注新藥安全性。管理層首度揭露一例與治療相關的中度 2 級周邊感覺神經病變不良事件。由於患者需留院觀察一夜，該事件被歸類為嚴重不良事件。不過，研發負責人 Sukumar Nagendran 強調，這類神經病變在使用 AAV9 載體的基因療法中屬於預期內情況，通常能透過免疫調節劑輕易控制，且該名患者在 24 小時內已迅速大幅恢復。公司已向 FDA 通報此個案，目前官方與獨立資料監測委員會皆未提出疑慮。

財務體質穩健，現金儲備足以支撐至2028年

財務數據方面，Taysha Gene Therapies(TSHA) 2026 年第二季淨損為 4660 萬美元，折合每股虧損 0.13 美元。其中研發費用為 3860 萬美元，主要用於 BLA 相關的製程驗證（PPQ）製造活動與臨床成本。受惠於六月份的增資案帶來 2.3 億美元的資金挹注，截至六月底，公司手握現金與約當現金達 4.554 億美元。財務長 Kamran Alam 表示，目前的資金水位足以支撐公司營運及資本支出至 2028 年下半年。此外，公司也擴大與代工廠 Catalent(CTLT) 的合作，確保未來新藥獲批後的商業化量產能力。

掌握罕見疾病基因療法，營運概況與股價表現

Taysha Gene Therapies(TSHA) 是一家以患者為中心的臨床階段生物技術公司，專注於開發與商業化基於 AAV 載體的基因療法，致力於解決罕見且影響大量患者群體的中樞神經系統單基因疾病。其核心研發項目 TSHA-102 主要針對雷特氏症，這是一種目前尚無獲批疾病修飾療法的罕見神經發育障礙。在最新交易日中，Taysha Gene Therapies(TSHA) 收盤價為 6.405 美元，單日下跌 0.275 美元，跌幅達 4.12%，總成交量為 4,405,418 股，較前一日成交量減少 11.66%。

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