新藥臨床試驗未達預期，諾華股價應聲下跌

瑞士製藥巨頭諾華(NVS)近日宣布，與Ionis(IONS)共同開發的降膽固醇藥物pelacarsen，在晚期臨床試驗中遭遇重大挫敗。儘管該藥物成功降低了一種極具破壞性的膽固醇Lp(a)，卻未能顯著改善患者的心血管健康狀況。受到這項利空消息影響，諾華股價在週一的交易中下跌約3%。

全球五分之一人口受威脅，百億美元市場面臨考驗

這是醫藥界在開發Lp(a)標靶治療上遇到的首次重大挫敗。Lp(a)是一種主要由基因決定的膽固醇，不受飲食或運動等生活方式改變的影響，全球約有五分之一的人口面臨此類心血管風險，且目前尚無獲批的針對性療法。分析師預估，若pelacarsen研發成功，其最高年銷售額原本可達40億至50億美元，如今試驗失敗不僅影響諾華，也讓市場對這塊百億美元商機產生疑慮。

競爭對手波及，安進與Ionis股價雙雙重挫

這項臨床試驗結果的影響範圍迅速擴大至其他製藥大廠。在美國股市的盤後交易中，合作夥伴Ionis(IONS)股價重挫10%，而正在開發類似競爭藥物的安進(AMGN)股價也下跌約5%。此外，同樣致力於降低Lp(a)以減少心血管事件的荷蘭生技公司NewAmsterdam(NAMS)，其在美國上市的股票也大跌12%。

法人發布報告，市場對新藥療效轉趨保守

花旗分析師在研究報告中指出，雖然降低Lp(a)能減少心臟病發作的假設被削弱，但並未完全被推翻。目前市場正等待諾華公布更多數據，以釐清失敗原因是藥物機制、試驗設計問題，還是整個科學假設面臨挑戰。巴克萊則表示，投資人原本預期該試驗能帶來中等程度的改善，但從公布的資訊來看，結果顯然大幅低於市場預期的統計門檻。

諾華面臨專利懸崖壓力，禮來採差異化策略應對

這次挫敗對諾華而言無疑是雪上加霜，因為該公司正處於執行長所稱的史上最嚴峻專利懸崖時期，其最暢銷的心臟病藥物Entresto已失去關鍵專利保護。另一方面，花旗分析師認為安進(AMGN)的競爭藥物olpasiran將面臨最直接的檢視；而禮來(LLY)的候選藥物lepodisiran因為針對未罹患心血管疾病的更廣泛病患族群進行試驗，受到的直接衝擊可能較小，且該藥物對禮來整體估值的影響力也相對有限。

採用不同技術路徑，其他降脂新藥仍具發展潛力

儘管首戰失利，但這場新藥研發競賽尚未結束。William Blair分析師指出，由於其他實驗性藥物採用不同的技術方法來降低Lp(a)，未來仍有可能達到比pelacarsen更顯著的降幅。這給予了製藥廠繼續推進Lp(a)療法的理由，特別是針對那些初始膽固醇數值極高的患者，相關的藥物研發與心血管疾病試驗仍具備一定的長期發展潛力。

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